디자이너 미생물 :이 드문 도구가 드문 질병을 퇴치 할 수있는 방법

당신의 내장을 식민지로 만들 준비가되어있는 수백만 개의 박테리아가 들어있는 알약은 많은 사람들에게 악몽 일 수 있습니다. 그러나 그것은 질병 퇴치를위한 효과적인 새로운 도구가 될 수 있습니다.

많은 유전성 유전 질환에서 돌연변이 유전자 (mutated gene)는 개체가 성장, 발달 또는 기능하는데 필수적인 필수 물질을 만들 수 없다는 것을 의미합니다. 때때로 이것은 신체가 자연적으로 만들어야하는 것을 대체하기 위해 일상적으로 취할 수있는 합성 대체 물질 (알약)로 고정 될 수 있습니다. 페닐 케톤뇨증 (PKU)이라는 드문 유전 질환을 가진 사람들은 단백질 분해에 필수적인 효소가 부족합니다. 그것 없이는 독성 화학 물질이 혈액에 축적되어 영구적 인 뇌 손상을 일으킬 수 있습니다.

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다행히도 수정이 쉽습니다. 의사들은 남은 생애 동안 환자들에게 초저 단백질식이 요법을 제공함으로써 질병을 치료합니다. 사실 수정이 아주 간단했기 때문에 PKU는 1961 년부터 아기의 발 뒤꿈치에있는 핏자국에서 수집 한 혈액을 분석하여 신생아를 일상적으로 스크리닝 한 최초의 질환이었습니다.

그러나 평생 동안 먹는 모든 것을 측정하는 것이 얼마나 힘든지 상상해보십시오. PKU를 치료하기 위해 연구자들은 현재 새로운 치료 전략을 모색하고 있습니다. 하나는 유전자 변형 도구를 사용하여 유전자 변이를 바로 잡는 것입니다. 그러나 현재 기술은 여전히 ​​위험합니다. 다른 유전자를 교란시키고 환자에게 부수적 인 손상을 일으킬 가능성이 있습니다.

환자의 게놈에 영향을주지 않고 손상된 유전자를 대체 할 수 있다면 어떨까요? 그것이 매사추세츠 주 캠브리지 소재 생명 공학 회사 인 Synlogic의 연구가들이 한 일입니다. 그들은 인간 게놈에 직접 간섭하기보다는 인간의 내장에있는 자연 발생 박테리아에 직접 치료 유전자를 도입 할 것이라고 결정했다. 이 유 전적으로 변형 된 박테리아는 PKU 환자가 부족한 효소를 생산하여 단백질을 무독성 제품으로 분해합니다.

나는 UCSD의 박사후 연구원으로 우리 몸 속에 사는 미생물 군집을 연구하고 건강에 어떤 영향을 미치는지 연구합니다. 이제 우리는 그들이 건강하게 유지하는 역할에 대해 이해하기 시작했습니다. 다음 단계는 건강을 개선하기 위해 어떻게 변화시킬 수 있는지를 알아내는 것입니다. 그리고 Synlogic의 연구는 그 꿈을 한 걸음 더 가깝게 만듭니다.

우리의 내장에 사는 공학 박테리아

우리의 내장에는 우리가 음식을 소화하고 우리에게 비타민을 생산하며 우리의 면역계를 교육시키는 데 도움이되는 수조조의 박테리아가 살고 있음을 알면 놀랄 것입니다. 이 미생물 군집은 우리의 미생물입니다. 그들은 함께 수백만 개의 유전자를 자신의 게놈에서 가지고 있으며 인간의 유전자 150-1을 초과합니다. 우리는 그것을 우리 자신의 이익을 위해 사용할 수 있습니다.

대장균 Nissle 1917은 우리 대부분이 살고있는 미생물 중 하나이며, 안전성을 증명하는 1 세기 이상 동안 프로 바이오 틱으로 널리 사용되었습니다.

이것은 Synlogic이 PKU 환자에게 SYNB1618이라는 새로운 치료제 "슈퍼 박테리아"를 만들기 위해 선택한 세균입니다.

연구진은 SYNB1618이 페닐알라닌이라는 아미노산 인 빌딩 블록 중 하나를 안전한 화합물 인 페닐 피루 베이트로 변형시킬 수있는 세 가지 유전자를 도입했다. 페닐알라닌 수치가 낮게 유지되는 한 PKU 환자는 증상을 나타내지 않고 정상적인 삶을 살아 간다.

GM 박테리아는 안전합니까?

유전자 변형 생물체의 반대자들은 디자이너 미생물을 우리의 배짱에 넣는 것에 반대 할 수 있습니다. 그러나 유전자 조작 식품과 마찬가지로 FDA의 엄격한 규정에 따라 이들 미생물이 안전하다는 보장이 있습니다.

SYNB1618의 경우 연구진은 박테리아를 만들기위한 필수 성분을 생산하는 유전자를 삭제했다. 연구진이 조작 된 박테리아에 대해 부족한 성분을 제공하지 않으면 복제 할 수 없으며 죽을 것이다. 연구원들이 환자의 몸에서 SYNB1618을 제어하는 ​​방법입니다.

그들이 쥐에서 미생물을 시험 할 때 그들은 결정적인 성분없이 48 시간 후에 SYNB1618이 그들의 내장에서 사라 졌다는 것을 발견했습니다.

Synlogic의 연구원은 SYNB1618을 공학하고 치료에 사용할 미생물을 선택할 때 다른 예방 조치를 취했습니다. 페닐알라닌을 가공하기 위해 추가 된 유전자 이외에, 조작 된 박테리아는 원래와 정확히 동일한 유전자를 포함합니다 대장균 Nissle 1917은 내장에 고유하여 안전을 보장합니다.

그것은 실제로 작동합니까?

연구진이 박테리아가 실험실에서 페닐알라닌을 전환시킬 수 있다는 것을 입증하고 나면 PKU로 쥐에게 박테리아를 투여하기로 결정했다. 그 결과 SYNB1618은 페닐알라닌이 동물의 장내를 순환하면서 분해되어 처리 된 마우스의 혈액 수준을 낮추었다.

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그런 다음 인간의 테스트를 준비하는 연구원은 사람의 안전과 효능을 보장하기 위해 SYNB1618을 원숭이에 대해 테스트했습니다. PKU가없는 건강한 원숭이는 페닐알라닌을 공급 받았고 나중에 미생물을 투여 받았다. SYNB1618 박테리아는 페닐알라닌 혈중 농도를 마우스에서와 마찬가지로 성공적으로 감소 시켰습니다.

Synlogic은 현재 임상 1 상 임상 시험에서 인간의 SYNB1618을 테스트 중이다.

이것은 당뇨병과 암과 같은 인간 질병을 치료하고 염증성 장 질환의 염증 수준을 모니터 할 수있는 새로운 치료법을 향한 한 걸음입니다.

우리 몸에 서식하는 모든 미생물의 역할을 발견하고 이해함에 따라, 신진 대사와 중추 신경계를 포함한 더 많은 질병을 치료하는 다양한 유전자 치료법을 운반하는 데 적합한 미생물을 발견 할 것으로 기대됩니다.

이 기사는 원래 Pedro Belda Ferre의 The Conversation에 게시되었습니다. 여기에 원본 기사를 읽으십시오.