CRISPR 유전자 치료는 근이영양증이있는 마우스를 치료했습니다.

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Anonim

신들과 괴물의 시대를 향해 계속되는 인류의 무서운 힘줄을 처음으로 연구하는 사람들은 인간에게 사용할 수있는 방법으로 살아있는 포유류의 유전병을 성공적으로 치료했습니다.

듀크 대학교 (Duke University)의 CRISPR (엄청나게 강력한 유전자 공학 과정)과 일부 생물 공학자 덕분에 근이영양증을 가진 성인 마우스는 훨씬 건강해질 것입니다. 이 발견은 오늘 과학.

듀크 대학 (Duke University)의 생물 의학 공학 부교수 인 찰스 게르 스 바흐 (Charles Gersbach)는 "인간 배아에서 유전자 돌연변이를 바로 잡기 위해 CRISPR을 사용하는 것에 관한 최근 논의는 그러한 접근법의 윤리적 함의에 대해 상당한 우려를 제기했다. 의료 급행. "그러나 병든 환자의 감염된 조직에서 유전자 돌연변이를 바로 잡기 위해 CRISPR을 사용하는 것은 논란의 여지가 없다. 이 연구는 가능한 한 경로를 보여 주지만 여전히해야 할 일이 상당합니다."

Duchenne 근이영양증 (5,000 명 중 1 명)으로 태어난 대부분의 환자는 10 세까지 휠체어에 수감되며 30 세가 넘으면 운이 좋습니다. 그것은 모두 변화를 의미합니다. CRISPR은 DNA를 편집하기 위해 "Cas9"효소를 사용하고 효소를 게놈의 특정 부분으로 표적화 할 수 있습니다. 그것은 본질적으로 DNA 분절을 교체 할 수 있으며, 적절한 적용으로 언젠가는 세대에 걸친 유전 적 경이로움을 낳을 수 있습니다. 이 경우, 그 놀라운 일은 CRISPR이 잘라내어 그 다음 신체의 자연 치유 메커니즘으로 남아있는 유전자를 다시 기능적 서열로 바꿔 넣을 수 있도록 기능 장애가있는 엑손 (exon)이있는 마우스입니다. 공작의 성공은 단지 미친 잠재력의 더 많은 증거 일뿐입니다.

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